.webp){kind=icon}
V začetku septembra je na Kemijskem inštitut začel delovati 30-milijonski projekt Center za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT), v katerem bodo slovenskim strokovnjakom pomagali tudi partnerji iz tujine. 15 milijonov evropskega denarja in 15 milijonov državnega denarja bo zadoščalo za prvih sedem let delovanja.
''Po sedmih letih moramo biti sposobni preživeti sami na trgu,'' nam je ob uradni predstavitvi projekta povedala vodja centra dr. Mojca Benčina. Da bi to lahko dosegli, bodo že zdaj začeli delovati tržno, se povezovati z industrijo. In prav pri tem bodo slovenskim strokovnjakom pomoč ponudili partnerji iz tujine.
Med partnerskimi ustanovami CTGCT so namreč univerze iz Nemčije, Nizozemske in Velike Britanije, katerih strokovnjaki bodo z izkušnjami pomagali olajšati pot od medicinskih do kliničnih raziskav. V sklopu ene od partnerskih univerz – Univerzitetnega kolidža London (UCL) – deluje t.i. translacijski laboratorij, kjer skupina strokovnjakov pod vodstvom dr. Jane Kinghorn skrbi za prenos inovativnih raziskav s področja naprednih terapij do kliničnih raziskav in industrije.
Translacija predstavlja most – pogosto multidisciplinarni in multikulturni - med vsemi deležniki: raziskovalci, zdravniki, industrijo. Ob obisku Kemijskega inštituta je za Bloomberg Adria TV dr. Jane Kinghorn govorila o dragem razvoju zdravil, potencialih raziskovalnih institucij in izzivih, ki se pojavljajo v panogi. Kot je povedala, v slovenskem Centru za tehnologije genske in celične terapije vidi priložnost predvsem v sodelovanju s projektom, ki je velikega pomena tako za Slovenijo kot širši geografski prostor.
Ekipa translacijske pisarne (Transation Research Office), ki deluje znotraj univerzitetnega kolidža London, je po besedah dr. Kinghorn s povezovanjem raziskovalcev in industrije uspešno pripeljala do lansiranja okoli 13 podjetij, pet od teh jih kotira na borzi. Trenutno na UCL obvladujejo okoli 32 javno financiranih projektov, okvirna cena razvoja zdravila oz. terapije do marketinške stopnje pa je okoli 2,2 milijarde ameriških dolarjev (okoli 2 milijardi evrov).
''Raziskovalcem pomagamo krmariti v izjemno kompleksnem ekosistemu, da bi uspeli spraviti projekte iz klopi do postelj,'' je že uvodoma pojasnila dr. Kinghorn. Povprečna doba, da bi lahko neka nova oblika terapije prišla skozi celoten postopek predkliničnih in kliničnih raziskav, traja okoli 10 do 12 let.
Genske in celične terapije po navadi potrebujejo pet do šest let za predklinično fazo raziskav. Za zdravilo za zdravljenju hemofilije, ki bo kmalu šlo v prodajo, saj je bilo pred kratkim odobreno s strani ameriškega urada za hrano in zdravil (FDA), so licenco pridobili že leta 2013. Obdobje kliničnih raziskav in regulacijskih postopkov je torej trajalo 10 let.
''Gre za zelo drag posel, ki se ga ne moreš iti sam. Potrebna je partnerska pomoč države, ki postavi pravila, industrije, ki mora imeti željo po vključenosti, in podpori raziskovalcev,'' pojasnjuje Kinghorn. V Veliki Britaniji zato zgodnje raziskave financira država ali drugi javni zavodi in dobrodelne organizacije, podobno je tudi pri nas. V Evropi obstaja tudi veliko spodbud za nova podjetja, ki se odločijo podpreti takšne raziskave ali spodbude za investitorje, ki pomagajo zagonskim podjetjem s tega področja.
Znanost je treba znati prodati, a tudi zaščiti
Svoje znanje s tega področja bodo njeni sodelavci delili s Kemijskim inštitutom, da bi čim lažje in čim prej privabili tudi zasebne investitorje. Na vprašanje, ali je znanost v nekem trenutku treba prodati, Kinghorn odgovarja, da zagotovo. ''Ker je ta segment industrije tako drag, ga nobena država ne more financirati v polnosti. Zato morate znati zaščititi svojo znanost že od samih začetkov, saj bo v nekem trenutku treba privabiti investitorja in takrat jo želijo prodati, da bi v zameno dobili denar. To je ekonomija novih terapij,'' še dodaja Kinghorn.
Kemijski inštitut
Kot je še povedala dr. Jane Kinghorn, bodo tudi v primeru slovenskega centra gradili marketinški pristop, kako 'prodati' tisto, kar imajo. V začetku so potrebni pogovori z različnimi partnerji, na katere se lahko cilja že na podlagi lastnih zmogljivosti. V naslednjih fazah nato sledijo konkretnejši pogovori.
Novi ekonomski model financiranja zdravljenja
Med glavnimi izzivi financiranja naprednih genskih in celičnih terapij, ki so drage in personalizirane, dr. Kinghorn vidi predvsem financiranje in stroške, ki bodo zahtevali tudi nove pogovore z zavarovalničarji. Ekonomski model plačevanja teh terapij bomo morali doreči, saj gre za drugačna zdravila, poudarja sogovornica.
Spomnimo, da je leta 2018 potekala javna debata o ceni za Novartisovo zdravilo Kemryah, ki je namenjeno bolnikom z levkemijo. Cena je bila po poročanju Bloomberga v Nemčiji nastavljena na 305 tisoč evrov.
Čeprav gre za drage terapije – ki stanejo več sto tisoč evrov – je treba poudariti, da jih oseba prejme enkrat ali dvakrat v življenju. ''Zato je trenutno največji izziv cena proizvodnega procesa in dejstvo, da bomo morali ponovno premisliti o ekonomskem modelu plačevanja teh zdravil,'' pojasnjuje Kinghorn. Tovrstne debate v ZDA in VB že potekajo, zato bodo v njih že zelo zgodaj vključili tudi slovenski center.
ZZZS: Lani za zdravila več kot 640 milijonov
Z vprašanji o financiranju naprednih genskih in celičnih terapij smo se obrnili tudi na Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS), kjer pravijo, da te predstavljajo prihodnost medicine, saj zagotavljajo učinkovitost, kakovost in varnost obravnave pacientov, obenem pa načeloma pomenijo tudi večjo stroškovno učinkovitost, "če so stroški uvedbe razumni oz. jih lahko vsaj deloma zagotovimo iz javnih sredstev iz različnih evropskih mehanizmov ter akademskega-raziskovalnega okolja. Iz teh razlogov tudi v Sloveniji zaenkrat uspešno sledimo uvajanju teh novosti, kar še posebej velja za uvajanje novih zdravil." Zaradi visokih stroškov uvajanja novih terapij, na ZZZS pravijo, da morajo tudi farmacevtske družbe zagotoviti svoj del družbene odgovornosti.
Zapisali so še, da je strošek zdravil zavarovalnico lani stal več kot 640 milijonov evrov (640.186.310 evrov). V primerjavi z 2018, ko je ZZZS za zdravila namenila 456.044.526 evrov, se je ta strošek povečal za več kot 200 milijonov. Med podatki so navedli, da je najdražje zdravljenje, ki ga je enemu posamezniku ZZZS zagotovil v letu 2022, znašalo 2.129.804 evre. Šlo je za otroška zdravila za spinalno mišično atrofijo. Vsa zdravila za hemofilijo (tako bolnišnična kot tista na recept) so znašala 809.227 evrov. Tretje najdražje zdravljenje z zdravili na recept je bila terapija za otroka z eno od oblik mišične distrofije (Duchennovo mišično distrofijo) v znesku 649.311 evrov. "ZZZS zato na različne načine aktivno spodbuja tudi farmacevtske družbe, da pri tem aktivno prevzemajo tudi svoj del odgovornosti pri uvajanju novih zdravil v Slovenijo ter tako zagotavljajo strokovni razvoj slovenske medicine," so sklenili v pisnem odgovoru.
